Email van Tricals

Ontving zojuist onderstaande mail van Tricals

TRICALS NL nieuwsbrief 9

 

Beste meneer/ mevrouw, 


Dit is de nieuwsbrief van TRICALS, het Treatment Research Institute for the Cure of ALS. Bedankt voor uw registratie als patiënt bij TRICALS. Samen gaan we voor meer en sneller geneesmiddelenonderzoek.

 

Uitnodiging voor deelname aan de studie: “Een valide meetinstrument voor de ernst en progressie van ALS”

 

Er is een nieuw wetenschappelijk onderzoek gestart om de vragenlijst over de ernst en progressie van ALS te verbeteren.  Progressie is de snelheid van achteruitgang. We willen te weten komen waarom ALS bij de ene patiënt sneller verloopt dan bij de andere. Dit kan mogelijk aanwijzingen geven voor een behandeling. Daarom moeten we de progressie van ALS zo goed mogelijk kunnen meten. 

Tot nu toe wordt de progressie van ALS gemeten met een standaard vragenlijst (de Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale (ALSFRS/ ALSFRS-R). Onderzoekers vinden dat deze lijst nog verder verbeterd kan worden om zo goed mogelijk onderzoek naar ALS te kunnen doen. Het doel van het huidige onderzoek is om een vragenlijst te ontwikkelen die de progressie van ALS nog beter meet. Deze studie is in de TRICALS nieuwsbrief van mei al aangekondigd, maar heeft helaas wat vertraging opgelopen. Hiervoor excuses. 

 

Wij vragen u om tweemaal een uitgebreide vragenlijst over uw functioneren in te vullen met een tussenpoos van twee weken. Daarna vragen we u om de twee maanden om deze vragenlijst nogmaals in te vullen. Op basis van alle antwoorden van patiënten ontwikkelen de onderzoekers een korte vragenlijst naar de progressie van ALS. Uiteindelijk vragen we alle ALS-patiënten dan nog om een keer per twee maanden deze korte vragenlijst in te vullen. We beëindigen dit onderzoek zodra er voldoende data is om een betrouwbare vragenlijst samen te stellen.

 

Met een betere vragenlijst voor de progressie van ALS kunnen we beter onderzoek doen naar ALS en hopen we sneller een behandeling te vinden. 

 

Door de vragenlijsten in te vullen levert u een belangrijke bijdrage aan het onderzoek naar ALS! 

 

U kunt zich aanmelden voor dit onderzoek door te mailen naar l.a.bakker-6@umcutrecht.nl. 
De onderzoeker, Leonhard Bakker, stuurt u dan een link naar de website met informatie over deze studie en de eerste online vragenlijst. Daarna krijgt u voor ieder volgend meetmoment een uitnodiging per email. Alvast heel hartelijk dank.

 

Nieuwe vragenlijst in TRICALS

Inmiddels hebben meer dan 80 mensen de vragenlijst over de gewenste informatie over levensverwachting ingevuld op TRICALS! Dit is voor ons zeer belangrijke informatie en wij danken u daar dan ook hartelijk voor. 

Heeft u de vragenlijst nog niet ingevuld? Dit kan nog steeds. 
De vragenlijst bestaat uit 5 meerkeuzevragen en kost minder dan 5 minuten om in te vullen. Log daarvoor in op www.tricals.org en klik op ALS vragenlijsten. Klik op het derde tabblad ‘Vragenlijst survival’. Klik dan op de knop ‘Vul nu de survival vragenlijst in’ (zie onderstaande afbeelding een pijl bij de knoppen om op te klikken).

 


 

Fase I studie TW001 Treeway afgerond

Het Nederlandse biotech bedrijf Treeway heeft twee fase I studies (farmacokinetiekstudies) van het potentiële geneesmiddel TW001 afgerond.

TW001 is een orale formulering (via de mond) van de stof edaravone. De reden van orale formulering is tweezijdig; de toedieningsroute is patiëntvriendelijk en daarom kan het elke dag thuis gegeven worden.

Treeway heeft twee farmacokinetiekstudies gedaan, waarvan een in het ALS Centrum in het UMC Utrecht met 8 ALS-patiënten. De andere farmacokinetiekstudie was met gezonde vrijwilligers. Het doel van deze studies was om te bepalen of de nieuwe orale formulering de goede bloedspiegels geven. De evaluatie hiervan was positief. Treeway is daarom gestart met de voorbereidingen van een grotere fase II/III trial van TW001. In deze grotere studie zal worden onderzocht of de orale formulering de progressie van ALS af kan remmen. Deze grote klinische studie zal ook op het ALS Centrum in het UMC Utrecht plaatsvinden.


TW001 zal dan getest worden door het vergelijken van een groep patiënten die het potentiële medicijn krijgt en een groep patiënten die een placebo of ‘nepmedicijn’ krijgt. Patiënten worden door middel van loting ingedeeld in een van deze twee groepen. Dit is de enige manier om te kunnen onderzoeken of een potentieel medicijn ALS kan afremmen en of er bijwerkingen zijn. 

De verwachting is dat deze grotere klinische studie met patiënten halverwege 2016 opgestart kan worden. U hoort hier dan van via de TRICALS nieuwsbrief. 

Lees het Engelstalige persbericht van Treeway opwww.treeway.nl

 

 De CHDR1417 studie – fase 1 onderzoek

 

Bij het ALS Centrum Nederland is begin november 2015 de CHDR1417 studie gestart. ALS-patiënten kunnen zich nog voor deze studie melden. Let wel op de criteria voor deelname (zie onder).  

 

In de CHDR1417 studie wordt de prikkelbaarheid en geleiding van zenuwen in de arm van patiënten met ALS onderzocht en wordt er gekeken of de bestaande geneesmiddelen riluzole en retigabine hier mogelijk een effect op hebben. Het betreft een fase I onderzoek. Dat betekent dat er met deelname aan deze studie geen effect op het ziekteverloop is te verwachten. 

Het onderzoek wordt uitgevoerd op het ALS Centrum op het UMC Utrecht (www.als-centrum.nl) in samenwerking met het Centre for Human Drug Research (CHDR) in Leiden. Bij dit onderzoek wordt meerdere malen een test uitgevoerd om prikkelbaarheid en geleiding, oftewel excitatie, van de zenuwen te meten. Deze test heet de prikkelbaarheid drempel tracking (excitability threshold tracking). 

Zowel riluzole als retigabine zijn geregistreerde geneesmiddelen. Riluzole is verkrijgbaar als geneesmiddel voor de behandeling van ALS. Retigabine is een geneesmiddel dat verkrijgbaar is voor de behandeling van epilepsie. Net als riluzole heeft retigabine effect op de geleiding van de zenuwen en daarom mogelijk een positief effect op de hyperexcitatie (overprikkeldheid) van zenuwen in patiënten met ALS.

 

Doel van de studie

Dit onderzoek heeft meerdere doelen:

? om de betrouwbaarheid van de test genaamd ‘prikkelbaarheid drempel tracking’ te bepalen,

? om biomarkers (merkers van het ziekteproces) in het bloed te bepalen

? om het effect van riluzole en retigabine op de prikkelbaarheid en geleiding van zenuwen te bepalen.

 

Criteria voor deelname

De behandelfase duurt per deelnemer 3 weken. ALS-patiënten kunnen zich nog voor deze studie melden. Let wel op de volgende criteria voor deelname:

? U heeft fasciculaties (kleine spier trekkinkjes) in een van uw onderarmen.

? U bent in de gelegenheid om 3 weken achter elkaar op een dinsdag of woensdag vroeg naar het UMC Utrecht te komen.

ALS-patiënten die meer informatie willen, kunnen contact opnemen met Inge van Beilen of Tommy Bunte, onderzoeksverpleegkundigen van het ALS Centrum op het UMC Utrecht, via I.R.A.vanBeilen@umcutrecht.nl. Vermeld alstublieft uw telefoonnummer in de email. U wordt dan begin januari gebeld. 


 

Met vriendelijke groet,

 

TRICALS

 

Bas Middelkoop – helpdesk en ict-medewerker

Evelijn Zeijdner – TRICALS coördinator

Akke Albada - communicatiemedewerker

 

www.tricals.org

info@tricals.org